EVOLUÇÃO DA FUNÇÃO MOTORA DE CRIANÇAS COM ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL INFUNDIDAS COM NUSINERSENA NA REDE PÚBLICA DE SAÚDE DO ESTADO DO PARÁ

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença neuromuscular rara, degenerativa e de origem genética. A patologia possui, como manifestações clínicas, a fraqueza e atrofia muscular progressiva concomitantemente a um comprometimento da musculatura esquelética e insuficiência de reflexos profundos dos tendões. Sua classificação varia de 0 a 4, sendo esta definida pela idade de início da sintomatologia, assim como pela função motora máxima atingida pelo paciente. O Nusinersena foi o primeiro tratamento medicamentoso desenvolvido para pessoas diagnosticadas com AME, sendo aprovado nos Estados Unidos em 2016 e incorporado, no Brasil, ao Sistema Único de Saúde em 2019. A medicação tem por objetivo aumentar a produção da proteína SMN, essencial para a manutenção dos motoneurônios. Sendo assim, considerando as repercussões motoras funcionais ocasionadas pela AME em crianças e conhecendo a importância do fármaco Nusinersena para a melhora do prognóstico destes pacientes, o objetivo deste estudo visa avaliar a evolução da função motora de crianças infundidas com Nusinersena, por meio da aplicação de escalas motoras desenvolvidas para esta população. Por fim, espera-se encontrar como desfecho, um aumento significativo da função motora destes pacientes, identificando desta forma, um incremento positivo na evolução motora e na funcionalidade. Além disso, espera-se fornecer novas informações acerca desta população, ampliando o conhecimento sobre o assunto dentro da região norte do país.